제3세대 ‘유전자 가위’인 크리스퍼-캐스9(CRISPR-Cas9)의 기능을 가공한 새 버전이 발표됐다.

미국 캘리포니아 샌디에이고 의대 과학자들은 생명과학저널 ‘셀’(Cell) 10일자에 발표한 새로운 연구에서 RNA 추적기술을 보완한 새 유전자 가위 기술로 근긴장성 이영양증 유형1, 2와 가장 일반적인 형태의 유전성 루게릭병 및 헌팅턴병 등을 포함한 ‘미소부수체 반복 확장 질환(microsatellite repeat expansion diseases)’을 유발하는 분자적 오류를 교정했다고 밝혔다.

크리스퍼-캐스9은 최근까지 유전자 본체인 DNA 조작에만 사용될 수 있었으나, UC샌디에이고 의대팀이 2016년 이 기술을 살아있는 세포에서 RNA를 추적할 수 있는 ’RNA-targeting Cas9(RCas9)’이라 불리는 방법으로 용도를 바꿨다.

근긴장성 이영양증 유형1 환자의 근육세포 사진. 왼쪽은 치료되지 않은 세포, 오른쪽은 RNA-targeting cas9 ‘유전자 가위’ 시스템으로 치료한 사진. MBNL1 단백질은 초록색, 반복적 RNA는 붉은 색, 세포핵은 파란색으로 표시됐다. MBNL1은 중요한 RNA 결합 단백질로 반복적 RNA와 결합하면 정상 기능이 파괴된다. 오른쪽의 치료된 세포에서 MBNL1이 반복적 RNA에서 풀려나 있다. Credit: UC San Diego Health