미국 식품의약국(Food and Drug Administration, 이하FDA)이 머크(Merck)사의 폐동맥고혈압(PAH) 치료 신약 윈리페어(Winrevair, 성분명 소타터셉트)를 최종 승인했다.
머크는 미국 FDA가 성인 폐동맥고혈압 환자의 추가 요법으로 원리페어 주사제 45mg, 60mg을 승인했다고 26일 밝혔다.
윈러페어는 머크가 2021년에 액셀러론 파마(Acceleron Pharma)를 115억 달러에 인수하면서 획득했다.
머크에 따르면 윈리페어는 미국 FDA가 승인한 최초의 PAH 액티빈 신호 억제제 치료제로 혈관세포의 증식 촉진 신호와 항증식 신호 사이의 균형을 개선함으로써 작동하는 새로운 개념의 조절제이다.
머크 Marc Humbert 박사는 “폐동맥고혈압은 폐의 혈관이 두꺼워지고 좁아져 심장에 심각한 부담을 초래하는 희귀하고 진행성이며 궁극적으로 생명을 위협하는 질병”이라며 “이번 승인은 의료 서비스 제공자에게 새로운 PAH 치료 경로를 목표로 하는 새로운 치료 옵션을 제공한다는 점에서 중요한 이정표”라고 설명했다.
이번 승인은 윈리페어(n=163)와 위약(n=160)을 PAH 성인 환자(WHO 그룹 1 FC II 또는 III)를 대상으로 배경 표준 치료 요법과 병용한 3상 STELLAR 시험을 기반으로 한다.
임상 결과에 따르면 윈리페어를 배경 요법에 추가하면 24주차에 기준선으로부터 6분 도보 거리가 41미터(95% CI: 28, 54; p<0.001; 위약 조정) 증가했으며, 임상적 악화 또는 사망 위험은 위약군에 비해 84%나 감소시킨 것으로 나타났다. (사건 수: 9 대 42, 위험 비율=0.16; 95% CI: 0.08, 0.35; p<0.001).
머크 연구소의 수석 부사장이자 글로벌 임상 개발 책임자인 Eliav Barr 박사는 “PAH는 여전히 높은 이환율과 사망률을 지닌 쇠약해지는 질병”이라며 “우리는 이 새로운 약을 환자들에게 제공하게 된 것을 자랑스럽게 생각한다”고 말했다.
